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首款移植物抗宿主病新药Imbruvica获批

作者:admin 发布时间:2017.11.30 浏览:

今日,美国FDA宣布Imbruvica(ibrutinib)得到批准,治疗患有慢性移植物抗宿主病(cGVHD),且先前的治疗已遭失败的成人患者。值得一提的是,这是美国FDA批准的治疗这一疾病的首款疗法!

对全球的血液癌症或骨髓癌症患者来说,造血干细胞移植是常见的治疗手段。患者会先接受前置处理,破坏自身的造血能力,再从外部接受干细胞的移植,使造血能力得到恢复。这一疗法虽然能有效地控制癌症病情,却有可能带来一系列严重的副作用,cGVHD就是其中之一:在接受干细胞移植后,新产生的细胞反而会对患者的健康细胞进行攻击,严重时可危及生命。据估计,大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者,会出现cGVHD症状。

▲Ibrutinib的分子结构(图片来源:维基百科)

本次获批治疗cGVHD的Imbruvica是同类首款(first-in-class)的Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,由AbbVie公司旗下Pharmacyclics和Janssen Biotech公司联合开发。药明康德集团企业合全药业也参与协助了这款新药的合成。先前,Imbruvica已获批用于慢性淋巴性白血病(CLL)、华氏巨球蛋白血症(WM)、边缘区淋巴瘤(MZL)、以及套细胞淋巴瘤(MCL)等疾病。

FDA今日对Imbruvica的批准,是基于一项单臂的临床试验。这项试验招募了42名cGVHD患者,他们的症状在标准疗法下没有得到改善,并且有超过一半的患者有多个器官受到了cGVHD的影响,情况不容乐观。试验表明,有67%的患者在接受治疗后,cGVHD有所改善。改善持续5个月以上的患者比例达到了48%。该疗法的安全性也得到了评估。综合考虑后,FDA决定扩大Imbruvica的适应症, 出国看病 ,使其成为首款治疗cGVHD的新药。在获批前,针对这一新药申请,美国FDA曾授予Imbruvica孤儿药资格、突破性疗法认定、以及优先审评资格。

“无法从其他疗法中得到缓解的cGVHD患者现在有了为他们量身打造的全新治疗手段,”美国FDA肿瘤卓越中心及血液学和肿瘤学产品办公室的Richard Pazdur博士说:“这一批准表明,一款肿瘤疗法,如何能在另一种严重而威胁生命的疾病中发挥新功效。这一疾病在接受干细胞移植的血液癌症患者中容易出现。”

我们祝愿重磅白血病新药Imbruvica能在新的战场上为患者带来福音!

参考资料:

[1] FDA approves treatment for chronic graft versus host disease

[2] Imbruvica诞生记:灰烬中涅磐的重磅白血病新药

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